无化疗干细胞移植有望更安全地治疗白血病

干细胞移植通常用于治疗血癌，但该过程可能存在风险。在一项针对小鼠的新研究中，圣路易斯华盛顿大学的研究人员开发了一种方法，通过更精确地靶向患者有缺陷的干细胞，从而消除对放疗或化疗的需要，从而使这一过程更加安全。

白血病和其他血癌通常始于骨髓，在那里血细胞由干细胞产生。对于那些患有危及生命的疾病的人，有一种治疗选择可能非常有效，但存在严重的副作用风险——造血干细胞移植 (HSCT)。

为了让他们的身体为捐赠的干细胞做好准备，患者首先要接受放疗或化疗，这会杀死他们自己的干细胞，破坏剩余的癌细胞，并削弱他们的免疫系统以防止排斥反应。这增加了新干细胞获得成功的机会，并且该程序可以在功能上治愈某些疾病患者。但这也使他们面临感染或称为移植物抗宿主病的危险状况的高风险，在这种情况下，来自植入组织的免疫细胞会攻击患者自身的细胞。

在这项新研究中，研究人员开发了一种不需要放疗或化疗的技术。取而代之的是，骨髓中的干细胞使用称为抗体药物偶联物 (ADC) 的分子进行更精确的破坏。这些与造血干细胞表面的特定蛋白质结合，研究小组表示，这可以防止它们伤害其他细胞。一旦达到目标，ADC 就会释放一种叫做皂草素的药物来杀死干细胞。

供体干细胞移植后，仍然需要免疫抑制药物来防止排斥反应。在这种情况下，该团队使用了一种名为 baricitinib 的药物，该药物目前用于治疗类风湿性关节炎。

在白血病小鼠模型的测试中，该技术成功实现了干细胞移植。ADC 与巴瑞替尼的组合阻止了测试动物的免疫细胞攻击新的干细胞，并且它们没有发展为移植物抗宿主病，因为免疫抑制剂阻止了它。接受治疗的小鼠在整个治疗过程中也保持正常的血细胞计数，避免了现有移植方法的另一个常见副作用。研究小组表示，主要区别在于放疗或化疗会同时杀死所有干细胞，而新技术取代它们的速度更慢。

重要的是，较慢的治疗意味着免疫抑制剂可以随着时间的推移而减少，并且在供体干细胞完全取代患者自己的干细胞后根本不需要。

该团队表示，随着动物研究和最终人体试验的更多工作，这种治疗有朝一日可以应用于白血病和其他血癌患者，以及目前的方法被认为反应过于极端的其他疾病。

该研究的资深作者 John DiPersio 说：“能够在不进行放疗或化疗的情况下进行干细胞移植将是变革性的。” “它可以消除危险的低血细胞计数、出血并发症、器官损伤和感染。它对于为患有镰状细胞性贫血等非癌症疾病的患者进行骨髓移植或基因治疗具有特别的意义，在这些疾病中，必须避免化疗或放疗相关调理的毒性。在我们准备好将这些发现转化为人们之前，我们还有更多的工作要做，但我们对这项研究的结果感到鼓舞。”

该研究发表在《临床调查杂志》上。

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