帕金森氏症的一种常见的止咳糖浆药物刚刚通过另一项审判

50年前首次发现的一种药物，长期用作咳嗽和呼吸道疾病的药物，似乎在治疗另一种疾病(帕金森氏病)方面显示出了希望。

自从1970年代以来，氨溴索一直是咳嗽混合物中的一种活性成分，近年来由于其明显的潜力可以阻止帕金森氏症的发展而受到了研究，今年该药物已经通过了两个重要的里程碑，可能使我们更接近于希望得到治疗。

上个月，由伦敦大学学院(UCL)领导的多机构研究小组报告了一项小型II期临床试验的结果，该研究表明氨溴索对帕金森氏病患者是安全且耐受性良好的，同时暗示可能存在神经保护作用需要在后续试验中进一步检查。

基于这些结果，上周宣布了一项资金，以继续在帕金森氏症人群中评估氨溴索的下一步，同时还寻求更多地了解个体患者基因型可能如何导致这种疾病。

“氨溴索的研究很重要，因为尚无可用于减慢，停止或逆转帕金森氏症的疗法，”治疗帕金森氏症基金会的研究副主任西蒙·斯托特(Simon Stott)说。

“目前所有的药物都只能治疗该病的症状-它们对延缓帕金森氏病的进展无能为力。”

在最新的开放标签试验中，在六个月期间每天服用氨溴索的同时，对17例该病患者进行了监测。

除了检查该剂量疗法是否安全之外，研究人员还希望观察氨溴索是否会穿越血脑屏障，以及该疗法在有无基因突变的患者之间如何发挥不同作用。GBA1(葡萄糖脑苷脂酶基因)。

此类GBA1突变被认为是帕金森氏症最重要的遗传危险因素，其基因变异使人们更容易在年轻时罹患该疾病，并且症状发作更快。

科学家认为，发生这种情况是因为该突变抑制了葡萄糖脑苷脂酶蛋白(称为GCase)的自然释放，该蛋白在大脑中执行清理过程，从而防止了另一种称为α-突触核蛋白的蛋白质的有害堆积，这被认为是关键我们在帕金森案中看到的认知功能障碍的罪魁祸首。

UCL的首席研究员兼神经学家Tony Schapira说：“通过提高GCase的水平，氨溴索可以清除细胞中的废物，理想情况下可以使细胞保持更长的健康时间，并且可以减慢帕金森氏症的进展。”

先前在人体细胞和动物模型上进行的实验表明，氨溴索可以帮助增加GCase蛋白，同时降低α-突触核蛋白的水平，这就是为什么这种古老的止咳糖浆药物有望成为治疗帕金森氏病的潜在方法。

我们还没有到那里，因为这项新试验的结果需要在更大的试验中复制，但是研究人员说，到目前为止，这些迹象是有希望的。

在该研究中，该实验表明该药物成功穿透了血脑屏障，并使参与者脑脊液中的GCase蛋白水平提高了约35%，同时该药物对患者的安全性和耐受性良好，且没有不良反应报告。

研究人员没有发现有GBA1突变的患者和没有GBA1突变的患者之间的反应有差异-结果的另一个方面需要进一步研究。

此外，在运动障碍学会统一帕金森病评分量表(MDS-UPDRS)上对患者身体运动能力的评估显示，参与者的运动评分平均略微提高了许多点，表明该药物可能具有积极作用对帕金森氏病患者运动控制的影响。

不过，这是一个很大的“力量”，因为研究人员强调测试MDS-UPDRS分数只是该小型试验的许多次要结果之一，而该试验并未涉及将安慰剂给予对照组。

由于存在这些局限性，研究小组表示，在就该药物对运动和其他帕金森症状的影响得出更坚定的结论之前，需要进行进一步的测试。

作者指出：“但是，这些变化支持了临床印象，即在服用氨溴索的受试者中未观察到氨溴索的实质性有害作用，包括对其帕金森氏病运动特征的任何不利影响，”作者指出。

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