微小的矿物质颗粒是有前途的基因治疗的更好载体

威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员已经开发出一种更安全，更有效的方法，以提供一种有前途的新方法来治疗癌症和肝脏疾病以及进行疫苗接种，其中包括Moderna Therapeutics的COVID-19疫苗，该疫苗已经在人类中进行了临床试验。

该技术依靠将精心设计的信使RNA(mRNA)片段插入细胞中，信使RNA(mRNA)是人类细胞通常从人的DNA转录而来的一种遗传物质，以制造有用的蛋白质并开展业务。安全和完整地传递mRNA而又不影响免疫系统的问题使基于mRNA的疗法受到了阻碍，但是威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员正在制造矿物质的细小球，似乎在老鼠身上起到了作用。

威斯康星大学麦迪逊分校生物医学工程和骨科教授威廉·墨菲说：“这些微粒在其表面上具有纳米级的孔，可以吸收并携带诸如蛋白质或信使RNA之类的分子。”“它们模仿了考古学中常见的某种东西，当时我们在数千年前的骨骼样品或蛋壳上发现了完整的蛋白质或DNA。矿物质成分一直在帮助稳定这些分子。”

墨菲和威斯康星大学麦迪逊分校的合作者在一系列实验中使用了矿物包裹的微粒(MCM)，直径为5至10微米，大约相当于人类细胞的大小，在一系列实验中将mRNA传递给糖尿病小鼠伤口周围的细胞。在接受MCM处理的小鼠中，伤口愈合得更快，并且相关实验中的细胞显示，与其他递送方法相比，mRNA分子的提取效率更高。

研究人员今天在《科学进展》杂志上描述了他们的发现。

在健康的细胞中，DNA被转录成mRNA，而mRNA则是细胞机器用来制造蛋白质的指令。在实验室中创建的一条mRNA片段可被替换为该过程，以告诉细胞产生新的东西。如果某种东西是某种抗原，即一种能提醒免疫系统注意潜在有害病毒的分子，则mRNA可以完成疫苗的工作。

威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员对mRNA进行了编码，并指导细胞核糖体抽出一种生长因子，该蛋白可促进愈合过程，而这些过程在糖尿病小鼠(以及许多严重的糖尿病患者)中进展缓慢或不存在。

但是，mRNA在体内的寿命很短，因此要传递到细胞中通常意味着给予大剂量和频繁的剂量，其中mRNA链由称为阳离子聚合物的分子制成的容器携带。

墨菲说：“阳离子成分常常是有毒的。您传递的mRNA越多，您获得的治疗效果就越多，但是也更有可能看到毒性作用。因此，这是一个权衡，” 。我们发现，从MCM运送时，我们没有看到这种毒性。而且由于MCM的传递可保护mRNA免受降解，因此您可以在所需的位置获得更多的mRNA，同时减轻毒性作用。”

这项新研究还将mRNA与免疫系统抑制蛋白配对，以确保靶细胞不会将mRNA提取为异物并破坏或弹出。

成功的mRNA传递通常可使细胞按照新指令运行约24小时，并且它们产生的分子会分散在整个身体中。对于疫苗及其产生的抗原而言，这就足够了。为了保持较长的过程，例如生长替代组织以治愈皮肤或器官，细胞产生的蛋白质或生长因子需要停留更长的时间。

墨菲说：“我们在MCM上看到的是，一旦细胞吸收了mRNA并开始产生蛋白质，该蛋白质就会立即结合回MCM颗粒内。”“然后它会在数周的时间内发布。我们基本上正在采用通常会持续数小时甚至一天的东西，并且使它能持续很长时间。”

而且，由于MCM足够大，以至于它们不会进入血液并漂浮走，因此它们会停留在需要释放有用治疗方法的位置。在小鼠中，这种治疗活性持续了超过20天。

墨菲说：“它们由类似于牙釉质和骨骼的矿物制成，但被设计成在不再有用时会被人体吸收。”墨菲说，他的工作得到了环境保护署，美国国立卫生研究院和美国国家卫生研究院的支持。国家科学基金会和西澳大学麦迪逊分校的校友Michael和Mary Sue Shannon的捐款。

“我们可以通过调整它们的制造方式来控制它们的寿命，因此它们可以在我们需要时无害地溶解。”

微粒背后的技术在威斯康星州校友研究基金会的帮助下获得了专利，并被墨菲共同创立的公司Dianomi Therapeutics许可。

研究人员现在正致力于通过MCM传递的mRNA来生长骨骼和软骨，并修复脊髓损伤。

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