FDA迅速批准了创新型镰状细胞药物的批准

由全球血液疗法公司(GBT)开发的新药将以Oxbryta的商标名出售，每年花费约125,000美元。这是针对镰刀状细胞疾病的第一种针对疾病根源的治疗方法：红细胞的“镰状化”，其中的红细胞变得僵硬，发粘，并且形状像镰刀状叶片或新月形卫星。该公司首席执行官泰德·洛夫(Ted Love)在一份声明中说：“今天，这不仅是GBT的重要里程碑，而且最重要的是，对于患有[镰状细胞病]的人，他们的家人和照顾他们的人来说，”。

“我和我的家人为获得批准感到高兴，”设在伊利诺伊州内珀维尔的患者倡导组织Sick Cells的共同创始人Ashley Valentine说。(Valentine是GBT社区咨询委员会的付费参与者。)但是，马里兰州巴尔的摩市约翰霍普金斯医院的镰状细胞病患者的病理学家罗伯特·克鲁斯说，尽管他对患者“有些兴奋”，但这种药物可能会有所帮助，“我仍然非常担心每月的高价[$ 10,417]这种药物不能改善试验的生活质量，也不能减少因疼痛引起的住院。” 9月17日的原始故事如下：

镰状细胞病的一种新药，一种严重的遗传性疾病，仅在美国估计就折磨着100,000人，并且没有真正有效的疗法，应该引起人们的欢欣鼓舞。取而代之的是，批准直接作用于引起该病的突变蛋白的voxelotor可能迅速获批，引发了对美国食品和药物管理局(FDA)评估急需疗法的努力的争议。

本月，该药物的开发商，位于加利福尼亚州南旧金山的全球血液疗法(GBT)透露，FDA已对voxelotor进行了“优先审查”，并且不打算在此事发生之前让一群外部专家就此事提供建议。截止日期为2020年2月26日。对该药的批评者预计，FDA将为该疗法开绿灯，他们说批准尚为时过早。该药物改善了可以在实验室测试中测量的“替代”终点，但尚未证明可以减轻该疾病的症状。“为什么我们要批准一种尚未显示出具有临床意义的益处的药物?”马里兰州巴尔的摩市约翰霍普金斯医院的病理学家罗伯特·克鲁斯问道，他治疗镰状细胞病。

镰状细胞病起源于非洲，据估计它会过早地杀死数以百万计的人中的50%至90%。罪魁祸首是改变红细胞内载氧蛋白血红蛋白的突变。正常的红细胞具有足够的柔韧性，足以挤压小血管。但是这种突变会导致血红蛋白聚集到坚硬的棒中，使细胞呈镰刀状。病态细胞团块，阻塞血管并引发剧烈疼痛发作，称为血管闭塞性危机。这些细胞也很脆弱，容易破碎，从而导致贫血，从长期来看，它会饿死氧气的器官。这会导致严重的问题，例如肾衰竭和中风，并常常导致早逝。

Voxelotor附着于突变型血红蛋白，并通过增加其对氧气的亲和力来防止其聚集。(只有脱氧的血红蛋白会引起镰状化。)6月，《新英格兰医学杂志》(NEJM)发表了274例镰状细胞病患者的III期临床试验，该药物显着改善了血红蛋白水平和两种红细胞测量方法在24周内销毁。但是它不能显着减少血管闭塞性危机。GBT首席执行官泰德·洛夫(Ted Love)表示，已发表的试验太短，患者人数太少，无法显示此类危机的统计显着下降。

对位于伊利诺斯州内珀维尔的患者倡导组织Sick Cells的共同创始人Ashley Valentine来说，“通过加快voxelotor的审查速度，“ FDA绝对在做正确的事”。她说，这种药物是“游戏规则改变者”，因为它可以攻击这种疾病的根本原因。(瓦伦丁的弟弟患有镰状细胞病，他今年加入了GBT的社区咨询委员会，并获得了1000美元的报酬，参加了八月份的一次会议。)

如果FDA满足了未满足的医疗需求并且病情严重，则FDA法规仅允许基于替代终点批准该药物。而且该机构近年来已增加了此类批准。但是在过去，镰刀状细胞药物必须减少痛苦的危机次数才能获得批准，而Voxelotor的怀疑论者说，其数据根本没有说服力。“医学上有句名言：不要治疗数字，要治疗患者。感觉很像我们在治疗一个病人，而不是病人。”克鲁斯说。

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