临床试验为半个世纪的狼疮治疗提供了第一个真正的希望

狼疮是一种潜在的致命性自身免疫性疾病，全世界约有500万人受其影响，但尚无已知原因或治愈方法。

如今，大多数治疗方法都伴随着许多不良副作用，并且鉴于我们所知甚少，所以事实证明，找到新的医学途径极为困难。

在过去的六十年中，美国食品药品协会仅批准了一种治疗狼疮的药物，但许多人仍无法获得。现在，一项为期三年的国际临床试验为患者提供了半个世纪以来的第一个真正的希望。

这项名为TULIP-2的3期试验对180名狼疮患者进行了随机选择，测试了一种名为anifrolumab的药物，每48周给予他们300毫克，共48周。

与安慰剂相比，安慰剂被给予另外182名也患有狼疮的参与者，作者说阿尼福鲁单抗在统计学上具有显着的降低临床意义的作用。

52周后，这种药物不仅降低了许多接受治疗患者的相关器官的自身免疫活性，而且还降低了爆发的速度-包括发烧，关节疼痛，疲劳和皮疹-减少了对药物的需求。类固醇。

“现在有证据表明anifrolumab的利益强壮的身体，我们期待着将这一潜在的新药物给患者尽快系统性红斑狼疮，”说梅内潘加洛斯，生物制药R&d的执行副总裁。

即使没有发现病毒感染，最近的研究也表明绝大多数狼疮患者会产生过量的1型干扰素，这是一种与白细胞发育有关的免疫蛋白。

先前阻止这种蛋白的尝试失败了，但是阿尼福鲁单抗代替了该分子本身而不是该蛋白的受体。

尽管有迹象表明它可能有助于改善某些器官的健康，但另一项测试该药物的临床试验称为TULIP-1，无法根据其特定方法获得任何特殊益处。

较小的第二项试验现在进一步探讨了第二种结果-被称为不列颠群岛红斑狼疮评估小组的综合性红斑狼疮评估(BICLA)-结果看起来更有希望。

与TULIP-1不同，TULIP-2在BICLA和SRI指数上均显示出优势。

“ [系统性红斑狼疮]中治疗反应的测量一直存在很大问题，这代表了该试验的第二次突破，”莫纳什大学的风湿病学家兼首席研究员埃里克·莫兰德(Eric Morand)说。

尚不清楚为什么TULIP-1和TULIP-2产生不同的结果，特别是因为它们几乎相同。但随附的社论解释说，它们可能有所不同，因为狼疮的各种成分的权重不同。例如，其中一项评估仅捕获部分响应，而另一项仅捕获完整响应。

社论说：“因此，药物对特定疾病特征的作用可能在一个终点而不是另一个终点上产生更好的结果。”

到目前为止，总共进行了三项临床试验测试了阿尼福鲁单抗，六项结果中有五项的结果优于安慰剂。鉴于迫切需要治疗，狼疮社区中的许多人都在敦促监管者考虑允许更大灵活性来确定成功的试验。

“例如，”社论的作者写道，“也许需要观察到仅对两个终点之一即SRI或BCLA有益，才能宣布对这种复杂疾病有效的药物。”

这可以加速药物开发，直到我们更好地了解在治疗狼疮药物时哪种反应措施和生物标记最有用。

从长远来看，我们可以肯定地说，anifrolumab的益处是否超过其副作用，还需要进行更多的研究。一些服用该药的患者更易患支气管炎和上呼吸道感染，超过52周的风险仍不清楚。

“作为临床医生，我们需要针对这种复杂且难以治疗的疾病的新药，”莫兰德说。

“ TULIP 2试验的这些令人兴奋的结果表明，通过靶向I型干扰素受体，阿尼法鲁单抗降低了系统性红斑狼疮患者的疾病活动。”

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