科学家开发出新颖的基因编辑器来纠正致病突变

新加坡科学技术研究局(A * STAR)基因组研究所(GIS)的一组研究人员开发了一种基于CRISPR的基因编辑器，即C至G基础编辑器(CGBE)，以纠正导致基因突变的基因。遗传疾病。他们的研究发表在2021年3月2日的《自然通讯》上。

世界上有十​​七分之一的人患有某种类型的遗传病。您或您认识的某个人(亲戚，朋友或同事)是全世界约4.5亿人受到影响的人之一。导致这些疾病的突变可能是由多种诱变剂引起的，从阳光到细胞中的自发错误。到目前为止，最常见的突变是单碱基取代，其中DNA中的一个碱基(例如G)被另一个碱基(例如C)取代。全世界无数的囊性纤维化患者使用C而不是G，导致导致遗传病的蛋白质缺陷。在另一种情况下，在血红蛋白中用T代替A会导致镰状细胞性贫血。

为了解决这些替代问题，研究小组发明了一种基于CRISPR的基因编辑器，可以将基因组中的缺陷C精确地改变为所需的G。这种C-to-G基础编辑器(CGBE)的发明为大约40%的人提供了治疗选择。与人类疾病(例如上述囊性纤维化，心血管疾病，肌肉骨骼疾病和神经系统疾病)相关的单碱基取代。

CGBE编辑推进了广泛采用的CRISPR-Cas9技术，以实现对人类基因组的分子手术。CRISPR-Cas9技术通常用于破坏靶基因，但是当需要精确更改特定序列时效率很低。CGBE编辑器通过实现高效而精确的遗传改变来解决这一挑战的关键方面。CGBE包括三个部分：1)修饰的CRISPR-Cas9将精确定位突变基因，并使整个编辑者专注于该基因;2)脱氨酶(一种从化合物中去除氨基的酶)将靶向缺陷C，并标记为可替换，并且3)最后，蛋白质将启动细胞机制以G替代该缺陷C。可以实现以前无法实现的从C到G的直接转换，从而纠正突变并因此治疗遗传性疾病。

GIS高级研究科学家Chew Wei Leong博士说：“ CGBE基因编辑器是一项开创性的发明，首次将基因中的C直接转化为G ，这可能会为与单核苷酸突变有关的遗传性疾病。”

周医生强调：“患者的安全至关重要。” “我们正在努力确保我们的CGBE和CRISPR-Cas模式在疾病模型中既有效又安全，然后才能为临床进一步开发此类模式。” 由于他在基因编辑疗法方面的科学努力，他是获得2020年著名青年科学家奖(YSA)的三位年轻研究者之一。

GIS执行董事Patrick Tan教授说：“ CGBE等新颖的编辑人员正在扩展不断增长的精确基因组编辑工具套件，其中包括胞苷碱基编辑器(CBE)，腺嘌呤碱基编辑器(ABE)，CGBE和主要编辑器。它们共同作用，可以为研究，生物询问和疾病校正提供精确而有效的DNA工程，从而开创了遗传医学的新纪元。”

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